有一种疾病，无法治愈，

会让表情僵硬，笑容渐失，

甚至使肺部硬如皮革，呼吸成为奢侈。

随着疾病进展，某一天，

他们的脸上可能再也无法展颜。

这就是硬皮病，

它夺走微笑，

威胁生命。

▲(海报中为硬皮病关爱之家创始人、硬皮病患者郑嫒）

硬皮病关爱之家创始人、硬皮病患者郑嫒介绍：“硬皮病不仅会使患者外观异常，也严重影响生活质量甚至引起死亡。任何人都有患病的可能性，然而因为硬皮病的罕见，人们对它缺乏理解、不够重视，很多灾难性的损失在患者家庭里发生。我们希望通过微笑传递计划呼吁更多人了解硬皮病，关爱硬皮病患者，让笑容在他们脸上重新绽放。”

关于硬皮病

三分之一患者死于间质性肺疾病（SSc-ILD）

系统性硬化病也称硬皮病，是一种影响结缔组织且无法治愈的罕见的自身免疫性疾病1。由于硬皮病影响结缔组织，症状可能出现在身体的任何区域，包括皮肤、肌肉、血管和内脏，使其难以诊断。发病率约为十万分之十，以女性患者居多。硬皮病最显著的外貌特征为全身皮肤增厚发硬，失去原有的弹性，造成正常面纹消失，鼻翼缩小、嘴唇变薄，形成“面具脸”。多达90％的系统性硬化病患者可能会发生不同程度的间质性肺疾病2，约25%的硬皮病患者在确诊后3年内出现显著的肺部受累3。

▲(海报中为北京协和医院风湿免疫科主任曾小峰教授）

中国医师协会风湿免疫科医师分会会长、中华医学会风湿病学分会前任委员、北京协和医院风湿免疫科主任曾小峰教授强调：“硬皮病引起的肺部纤维化称为硬皮病相关间质性肺疾病（SSc-ILD），它是硬皮病常见表现之一，也是导致患者死亡的首要原因。肺部病变使患者呼吸困难，胸闷气短，肺功能下降。由于SSc-ILD是一种进展性的肺部疾病，很多患者早期可能无明显症状，但如果没有及时诊断、干预，预后较差。”

诊断难，治疗晚，抗纤维化药物将带来新选择

SSc-ILD诊断难、治疗晚体现在两方面：一方面，如果患者以肺部纤维化为首发症状，误诊的几率就会大大提升，因为其症状与特发性肺纤维化（IPF）的病理类型和影像学特征相似，如果硬皮病患者皮肤或者其他脏器还未发生硬化的情况下，医生很难把其判别为硬皮病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）；另一方面，等到患者出现全身多部位的硬化症状，医生意识到是SSc-ILD改变时，往往为时已晚，治疗手段非常有限。因此，曾小峰教授强调：“硬皮病患者定期监测肺功能非常重要，如有肺部病变，可以尽早发现并开始治疗，延缓病情恶化。高分辨率CT（HRCT）是临床检测肺部病变最重要的手段，具有简便、易行、无创的优点。B超、肺活检也是帮助诊断的重要措施。”

在临床上，目前并没有疗效确切的药物，这种状态直到近几年才有了转机。维加特®（尼达尼布）于2017年在中国获批上市，首个获批适应症为特发性肺纤维化（IPF）。此外，在去年9月，基于SENSCIS确凿的临床数据，维加特®第二个适应症--SSc-ILD在美国获批。SENSCIS是一项III期、双盲、随机、安慰剂对照试验，纳入了32个国家和地区的576例SSc-ILD患者（含中国患者）4。其主要终点是52周期间用力肺活量（FVC）的年下降率（毫升/年）。结果显示，与安慰剂相比，尼达尼布可减缓SSc-ILD患者的肺功能下降。接受尼达尼布治疗的患者中，FVC年下降率相对减少约44%4。

在我国，SSc-ILD已被列入罕见病目录，目前临床上未被满足的治疗需求很大。据悉，维加特®（尼达尼布）的SSc-ILD适应症已经于去年6月在中国递交上市申请，并被纳入了快速审评通道，期待此项适应症在中国尽快获批，让更多患者走出无药可医的困境，为中国SSc患者带来更多获益。

微笑向阳，拥抱希望

我们相信

微笑能持续多久，生活的主题就能持续多久

让我们加入传递微笑的行列

让更多硬皮病患者能够顺畅呼吸

微笑永驻！

1CottinV,(SSc-ILD).;20(1):13.

2Silver,(SSc-ILD).(3):439–457.

3DentonCP,,2017(17)30933-9.LastaccessedMarch2019.

4FlahertyK,,2019.:10.1056/NEJMoa1908681